随着人们知识水平的提高，罕见病得了到越来越多人的关注，尤以2014年轰动全世界的“冰桶挑战赛”为著，引发了全球对以“渐冻人”为代表的一系列罕见病的高度关注。
针对罕见病治疗药物的开发，一些发达国家建立了相应的制度，鼓励、支持罕见病治疗药物的研发。近年来，中国对治疗罕见病的创新药、仿制药也出台了优先审评的政策。
记者从北京合瑞阳光医药科技有限公司获悉，一项针对多发性硬化症的新药“特立氟胺”已与9月24日在广州召开了专家讨论会，对此药物的临床研究有了阶段性的进展。
据参加本次专家讨论会的暨南大学药学院孔小轶教授介绍，多发性硬化症可能与“渐冻人”存在某些共同之处。“它是一种最常见的中枢神经系统疾病，患者会感到疲倦、眩晕，头脑昏沉，或者是皮肤难以抑制的瘙痒，甚至失去视觉和听觉”，孔小轶教授向记者介绍：“由于早期临床症状不明显，使得这种疾病非常容易与其他疾病混淆，造成诊断和治疗上的困难。”作为一线用药，特立氟胺已于2012年9月12日获得FDA的批准，未来，特立氟胺在多发性硬化症的应用将更为广泛。
特立氟胺是一种用来改变多发性硬化症疾病进程的口服免疫调节剂，相比其他同类产品，使用起来非常方便。“特立氟胺与干扰素β-1α相似，国外已有多项研究。”孔小轶教授表示，国内该品种的研究不是很多，此次会议的召开正是合瑞阳光填补国内研究空缺的一个壮举。
多发性硬化症国内患者人数在4-5万之间，症状通常出现在15-40岁，女性患者数量是男性的2倍，多数患者处于该病的复发期。目前，北京合瑞阳光医药科技有限公司正在进行患者库的建立，期望此项研究为更多患者带去福音。
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